Los estudios piloto se pueden usar para intentar predecir un tamaño de muestra apropiado para el proyecto a gran escala y / o mejorar varios aspectos del diseño del estudio. A menudo, los estudios requieren mucho tiempo y dinero para llevarse a cabo, por lo que es crucial que los investigadores tengan confianza en los pasos clave que tomarán al realizar este tipo de estudio para evitar perder tiempo y recursos.

Por lo tanto, un estudio piloto debe responder a una pregunta simple: "¿Se puede realizar el estudio a gran escala de la manera que se ha planeado o se deben modificar algunos componentes?"

Los informes de los estudios piloto deben ser de alta calidad para permitir a los lectores interpretar correctamente los resultados y las implicaciones.

¿Cuáles son las principales razones para realizar un estudio piloto?

Se realizan estudios piloto para evaluar la viabilidad de algunos componentes cruciales del estudio a gran escala. Normalmente, estos se pueden dividir en 4 aspectos principales:

Proceso: donde se evalúa la viabilidad de los pasos clave en el estudio principal (por ejemplo, tasa de reclutamiento, niveles de retención y criterios de elegibilidad).

Recursos: evaluar los problemas de tiempo y recursos que pueden ocurrir durante el estudio principal (por ejemplo, cuánto tiempo tomará completar el estudio principal; si el uso de algún equipo será factible o si la forma (s) de evaluación seleccionada para el estudio principal estudiar son lo mejor posible)

Gestión: problemas con la gestión de datos y con el equipo involucrado en el estudio (por ejemplo, si hubo problemas con la recopilación de todos los datos necesarios para análisis futuros; si los datos recopilados son muy variables y si los datos de diferentes instituciones pueden analizarse juntos).

Razones para no realizar un estudio piloto

Los investigadores no deberían simplemente etiquetar un estudio como "estudio piloto" con la esperanza de justificar un tamaño de muestra pequeño. Los estudios piloto siempre deben tener sus objetivos vinculados con la viabilidad y deben informar a los investigadores sobre la mejor manera de llevar a cabo el futuro proyecto a gran escala.

Cómo interpretar un estudio piloto

Los lectores deben interpretar los estudios piloto con cuidado. A continuación, se presentan algunos aspectos clave a considerar al evaluar un estudio piloto:

Los objetivos de los estudios piloto siempre deben estar vinculados a la viabilidad y siempre debe indicarse el componente crucial que se probará.

La sección de método debe presentar los criterios de éxito. El tamaño de la muestra puede variar en los estudios piloto (diferentes artículos presentan diferentes cálculos de tamaño de muestra) pero la población del estudio piloto, a partir de la cual se forma la muestra, debe ser la misma que la del estudio principal. Sin embargo, los participantes en el estudio piloto no deben ingresarse en el estudio a gran escala. Esto se debe a que los participantes pueden cambiar su comportamiento posterior si habían estado involucrados previamente en la investigación.

El estudio piloto puede ser o no un ensayo aleatorizado (según la naturaleza del estudio). Si los investigadores aleatorizan la muestra en el estudio piloto, es importante que el proceso de aleatorización se mantenga igual en el proyecto a gran escala. Si los autores deciden probar la viabilidad de la aleatorización a través de un estudio piloto, se podrían utilizar diferentes tipos de procedimientos de aleatorización.

Resultados del Estudio Piloto

Además de la sección de métodos, los resultados de los estudios piloto deben leerse con atención. Aunque los estudios piloto a menudo presentan resultados relacionados con la eficacia de las intervenciones, estos resultados deben interpretarse como "eficacia potencial". Los resultados de los estudios piloto deben centrarse siempre en la viabilidad, más que en la significación estadística. Sin embargo, los resultados de los estudios piloto deben, no obstante, proporcionarse con medidas de variabilidad (como intervalos de confianza), particularmente porque el tamaño de la muestra de estos estudios suele ser relativamente pequeño y esto podría producir resultados sesgados.

Después de una interpretación de los resultados, los estudios piloto deben concluir con uno de los siguientes:

(1) el estudio principal no es factible;

(2) el estudio principal es factible, con cambios en el protocolo;

(3) el estudio principal es factible sin cambios en el protocolo O

(4) el estudio principal es factible con un seguimiento estrecho.

Cualquier cambio recomendado al protocolo debe describirse claramente.

El estudio futuro

Un estudio piloto debe proporcionar información sobre si un estudio a gran escala es factible y enumerar las enmiendas recomendadas al diseño del estudio futuro.

Es posible que pueda pensar en otras preguntas de viabilidad relevantes para su intervención, población o diseño específicos. Al diseñar un estudio piloto, es importante establecer puntos de referencia cuantitativos claros para las medidas de viabilidad mediante las cuales evaluará la viabilidad exitosa o no satisfactoria (por ejemplo, un punto de referencia para evaluar las tasas de adherencia podría ser que al menos el 70 por ciento de los participantes de cada rama asistirán a al menos 8 de las 12 sesiones grupales programadas).

Estos puntos de referencia deben ser relevantes para las condiciones de tratamiento específicas y la población en estudio y, por lo tanto, variarán de un estudio a otro. Si bien el uso de un diseño aleatorio no siempre es necesario para los estudios piloto, tener un grupo de comparación puede proporcionar un examen más realista de las tasas de reclutamiento, los procedimientos de asignación al azar, la implementación de intervenciones, los procedimientos para mantener evaluaciones ciegas y la posibilidad de evaluar las tasas diferenciales de abandono. Es probable que las medidas de viabilidad varíen entre diseños de “etiqueta abierta”, donde los participantes saben a qué se están inscribiendo, versus un diseño aleatorio en el que serán asignados a un grupo.

Además de proporcionar datos de viabilidad importantes como se describe anteriormente, los estudios piloto también brindan una oportunidad para que los equipos de estudio desarrollen buenas prácticas clínicas para mejorar el rigor y la reproducibilidad de su investigación. Esto incluye el desarrollo de documentación y procedimientos de consentimiento informado, herramientas de recopilación de datos, procedimientos de informes reglamentarios y procedimientos de monitoreo.

Objetivos de los estudios piloto

El objetivo de los estudios piloto no es probar hipótesis; por tanto, no deberían proponerse estadísticas inferenciales. Por lo tanto, no es necesario proporcionar análisis de potencia para el tamaño de muestra propuesto de su estudio piloto. En cambio, el tamaño de la muestra del estudio piloto propuesto debe basarse en consideraciones prácticas que incluyen el flujo de participantes, las limitaciones presupuestarias y el número de participantes necesarios para evaluar razonablemente los objetivos de viabilidad.

Esta prueba de los métodos y procedimientos que se utilizarán en un estudio a mayor escala es la base fundamental que deseamos apoyar, para allanar el camino para el ensayo de eficacia a mayor escala. Como parte de este proceso, los investigadores también pueden dedicar tiempo a perfeccionar su intervención a través del desarrollo iterativo y luego probar la viabilidad de su enfoque final.

Uso indebido 

En lugar de centrarse en la viabilidad y la aceptabilidad, con demasiada frecuencia, los estudios piloto propuestos se centran en resultados inapropiados, como determinar la "eficacia preliminar". Los usos indebidos más comunes de los estudios piloto incluyen:

Intentar evaluar la seguridad / tolerabilidad de un tratamiento,

Buscando proporcionar una prueba preliminar de la hipótesis de investigación, y

Estimación de tamaños de efecto para cálculos de potencia del estudio a mayor escala.

¿Por qué no se pueden utilizar estudios piloto para evaluar la seguridad y la tolerabilidad?

Los investigadores a menudo proponen examinar la "seguridad preliminar" de una intervención dentro de un estudio piloto; sin embargo, debido a los pequeños tamaños de muestra típicamente involucrados en el trabajo piloto, no pueden proporcionar información útil sobre seguridad excepto en casos extremos en los que ocurre una muerte o surgen eventos adversos graves repetidos.

Para la mayoría de las intervenciones propuestas por los investigadores, los posibles problemas de seguridad son mínimos / raros y, por lo tanto, es poco probable que se detecten en un pequeño estudio piloto. Si se detecta algún problema de seguridad, se deben informar las tasas específicas de grupo con intervalos de confianza del 95 por ciento para los eventos adversos. Sin embargo, si no se demuestran problemas de seguridad en el estudio piloto, los investigadores no pueden concluir que la intervención sea segura.

¿Por qué los estudios piloto no pueden proporcionar una "prueba preliminar" de la hipótesis de investigación?

De manera rutinaria vemos objetivos específicos para los estudios piloto de viabilidad que proponen evaluar la "eficacia preliminar" de la intervención A para la condición X. Sin embargo, hay dos razones principales por las que los estudios piloto no se pueden utilizar para este propósito. Primero, en el momento en que se realiza un estudio piloto, existe un estado de conocimiento limitado sobre los mejores métodos para implementar la intervención en la población de pacientes en estudio.

Por lo tanto, las conclusiones sobre si la intervención "funciona" son prematuras porque aún no sabe si la implementó correctamente. En segundo lugar, debido a los tamaños de muestra más pequeños utilizados en los estudios piloto, no tienen el poder para responder preguntas sobre la eficacia. Por lo tanto, cualquier tamaño del efecto estimado no se puede interpretar: no se sabe si la "prueba preliminar" ha arrojado un resultado verdadero, un resultado falso positivo o un resultado falso negativo.

¿Por qué los estudios piloto no pueden estimar los tamaños del efecto para los cálculos de potencia a mayor escala?

Dado que cualquier tamaño del efecto estimado a partir de un estudio piloto es inestable, no proporciona una estimación útil para los cálculos de potencia. Si el tamaño del efecto estimado a partir del estudio piloto fue realmente demasiado grande (es decir, un resultado falso positivo o error de tipo I), los cálculos de poder para el ensayo posterior indicarían un número menor de participantes de lo que realmente se necesita para detectar un efecto clínicamente significativo. finalmente resultando en un ensayo negativo.

Por otro lado, si el tamaño del efecto estimado a partir del estudio piloto fue realmente demasiado pequeño (es decir, un resultado falso negativo o error de tipo II), es posible que el ensayo posterior ni siquiera se lleve a cabo debido a suposiciones de que la intervención no funciona. Si se diseñó el ensayo posterior, los cálculos de potencia indicarían un número mucho mayor de participantes de lo que realmente se necesita para detectar un efecto, lo que puede reducir las posibilidades de financiación (demasiado caro) o, si se financia, expondría a un número innecesario de participantes a la brazos de intervención.

Referencias Bibliográficas

Thabane L, Ma J, Chu R, et al. A tutorial on pilot studies: what, why and how? BMC Med Res Methodol. 2010; 10: 1.

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Lancaster GA, Dodd S, Williamson PR. Design and analysis of pilot studies: recommendations for good practice. J Eval Clin Pract. 2004; 10 (2): 307-12.

Moore et al. Recommendations for Planning Pilot Studies in Clinical and Translational Research. Clin Transl Sci. 2011 October ; 4(5): 332–337.

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